Нeсмoтря нa рaзвитиe тexнoлoгий в мeдицинe, пo стaтистикe Глoбaльнoй кoмиссии, дo сиx пoр 40% диaгнoзoв рядом oрфaнныx (рeдкиx) заболеваниях являются ошибочными. В целом изо 7000 известных миру редких заболеваний возле 95% не имеют одобренного лечения. Что ни говори на рынок все активнее выходят новые хлеб для соответствующей терапии. За примером далеко ходить не нужно, в США в 2016 году 41% новых зарегистрированных лекарств приходился нате средства против редких болезней. А в 2018 году фонд вырос до 56%.
«Исследовательские работы в направлении поиска новой терапии дают научному и фармацевтическому сообществу сильнее глубокое понимание генетической первоначальные сведения и патофизиологии редких нозологий. Растущие навыки о природе редких заболеваний в сочетании с появлением новых терапевтических методов представляют из себя важный шаг в направлении персонализированной медицины», — комментирует постоянный директор ООО «Натива» Сашуня Малин.
Тормозит процесс разработок готовность фармацевтических компаний продолжать достигать прибыль на «старых» разработках. Сие убивает конкуренцию в орфанном сегменте. До словам эксперта, высокая ценность оригинальных препаратов не позволяет раздвинуть круг пациентов, которые могли бы брать высокозатратную терапию. В России в какой-нибудь месяц 54% пациентов с орфанными заболеваниями получают должное лекарственное ассекурация. В Москве и Московской области данный процент выше (доходит по 87%). В итоге пациенты часто стараются перебраться в столицу.
В России действует список «7 ВЗН» финансируется с федерального бюджета. Выделяемые до этой программе средства направляются получи и распишись лечение пациентов с семью сугубо распространенными и затратными нозологиями. Им назначается курация, при котором препарат устраняет который-то сбой патогенеза наследственного заболевания. С сего года список финансируемых нозологий с кого (следует расшириться еще на пятью пунктов.
Также есть навигатор «Перечень-24», которая является зоной ответственности региональных властей. И в этом месте на практике случаются нарушение. Больше всего проблем у пациентов, чье хворь не вошло в списки государственного финансирования. Их нозологии должны возмещаться программой «Региональная льгота», все же нередко финансирование происходит получи и распишись благотворительной основе.
