Aлeксaндр Прoкoфьeв | Рукoвoдитeль oтдeлa рaзрaбoтки вирусныx вeктoрoв биoтexнoлoгичeскoй кoмпaнии BIOCAD
Рaсскaзывaeт, кaк гeнoтeрaпeвтичeскиe прeпaрaтымoгут измeнить мeдицину.
«Про мнoгиx нeизлeчимыx нaслeдствeнныx зaбoлeвaний eщe нe придумaнo эффeктивнoгo лeчeния. Нaпримeр, oт гeмoфилии. Пaциeнты с сим зaбoлeвaниeм в зaвисимoсти от тяжести состояния вынуждены каждую неделю отсуживать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости месячные. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, приставки не- приводят к излечению от заболевания. А снедать болезни, от которых в принципе перевелся терапии и генотерапевтический подход является единственным способом терапии сверху сегодняшний день.
Многие тяжелые онкологические заболевания имеют высокую резистентность к стандартной химиотерапии и лечению белковыми препаратами. Эволюция генотерапевтических подходов поможет послужить источником эффективные препараты для излечения таких пациентов. И, (нечего, в фокусе внимания оказываются неважный (=маловажный) только такие социально значимые заболевания, что ВИЧ-инфекция, сахарный диабет, однако и тяжелые нейродегенеративные заболевания, сравнительно с чем которых еще нет эффективных лекарств. Ведь с помощью генотерапевтических подходов позволено эти заболевания вылечить, а без- просто предлагать поддерживающую терапию. Однократная укол генотерапевтическим препаратом способна занять место пожизненную терапию.
Суть генотерапевтических препаратов сводится к тому, дай вам доставить кусок нуклеиновой кислоты, либо ДНК, либо РНК в клетки. Сии средства доставки должны а прямо в глаз в нужные ткани и обеспечивать надежную защиту нуклеиновой кислоты. Естество уже нам дала такие инструменты, вирусные частицы. Вирусы созданы природой, с намерением доставлять нуклеиновую кислоту в клетки. Вирус — сие белковая капсула, в которой находится выдержка генетической информации. В обычном жизненном цикле вируса симпатия попадает в клетку, выпускает свою ДНК/РНК и в клетке нарабатываются новые вирусные частицы.
Ученые воспользовались сим механизмом природы и сделали получи и распишись основе различных вирусов модифицированные сиречь рекомбинантные вирусные частицы, которые неважный (=маловажный) могут размножаться в организме человека и требовать патогенные состояния. Зато они могут завозить геном к целевым клеткам. Непохожие вирусные частицы используются в зависимости с того, какой эффект и кой тип генной терапии приходится обеспечить. Например, аденоассоциированные вирусы являются наименее иммуногенными вирусными частицами и их только и остается применять для генной терапии in vivo. В таком случае есть просто вводить рекомбинантные вирусные частицы человеку в (видах доставки терапевтического гена. Сие абсолютно безопасный способ. И уплетать вирусные частицы, которые дозволено применять для ex vivo подхода, порой модифицируются клетки и затем сии модифицированные клетки вводятся пациенту к достижения терапевтического эффекта.
Генотерапевтические препараты — релятивно новое направление в биотехнологической индустрии. Их стержень отличие состоит в том, ровно при однократном использовании допустимо полное выздоровление пациентов через ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в книжка числе, и от онкологических. В нынешнее время, генная терапия является одной с самых дорогостоящих, однако проглатывать основания считать, что со временем пегиатрия генотерапевтическими препаратами станет доступным угоду кому) широкого круга больных.
Передовой успех генной терапии пришелся держи начало 90-х, когда число исследователей под руководством профессора Андерсена получила соизволение на проведение клинического исследования исполнение) лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). Сие «синдром мальчика в пузыре». Ученые взяли иммунные клетки такого пациента и с через рекомбинантных вирусных частиц внесли в них недостающий аллель, который обеспечил экспрессию недостающего фермента аденозиндезаминазы, в клетках иммунной системы. Засим эти клетки ввели навыворот пациенту, чем обеспечили полное его выздоравливание.
В 2012 году появился запевало зарегистрированный генотерапевтический препарат в (видах лечения редкого неизлечимого наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы. А в 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический изделие для лечения тяжелой стать комбинированного иммунодефицита; в 2017 году — кардинальный препарат на основе AAV про генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В томище же году были одобрены первые генотерапевтические препараты сверху основе модифицированных иммунных Т-клеток человека для того лечения онкогематологических заболеваний. И сие не все. В ближайшие годы предвидится регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов про лечения неизлечимых заболеваний, в волюм числе и в России».
